В России появился самый дорогой в мире препарат для лечения смертельной болезни

В России официально появилось лекарство «Золгенсма» стоимостью два миллиона долларов, применяемое для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

«Первые упаковки «Золгенсма» получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы Честный знак. Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», - сообщили в Центре развития перспективных технологий.

СМА – серьезное генетическое заболевание, нередко приводящее к смерти. В результате заболевания поражаются двигательные нейроны и происходит атрофия мышц. Половина детей с СМА не доживает до двух лет.

В мире существуют только 3 препарата для лечения заболевания: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Последний самый дорогой и ранее не сертифицированный в России. Однако «Золгенсма» отличается однократным применением, после которого развитие болезни останавливается.